ยีนบำบัดคืออะไร? มันทำงานอย่างไร?
ฝากข้อความ
ยีนในเซลล์ของร่างกายมีบทบาทสำคัญต่อสุขภาพของคุณซึ่งยีนหรือยีนที่บกพร่องอาจทำให้คุณรู้สึกไม่สบาย
นักวิทยาศาสตร์ได้ใช้วิธีนี้ในการแก้ไขยีนหรือแทนที่ยีนที่ผิดพลาดกับคนที่มีสุขภาพดีในการรักษารักษาหรือป้องกันโรคหรือสภาพทางการแพทย์
ตอนนี้งานวิจัยเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนนี้ได้รับการชดเชยแล้ว ตั้งแต่เดือนสิงหาคมปีพศ. 2517 สำนักงานอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดสามชนิดซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ประเภทแรกของชนิดนี้
มีสองคนที่จะสร้างเซลล์ของตัวเองให้กับผู้ป่วยเพื่อทำร้ายมะเร็งร้ายแรงและผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติล่าสุดจะเป็นเป้าหมายของโรคที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่เฉพาะเจาะจง
เซลล์และยีนคืออะไร? พวกเขาทำปฏิกิริยาอย่างไร?
อะไรคือความสัมพันธ์ระหว่างเซลล์และยีน?
เซลล์เป็นสิ่งก่อสร้างพื้นฐานของสิ่งมีชีวิตทั้งหมด ร่างกายมนุษย์ประกอบด้วยล้านล้านของพวกเขา ภายในเซลล์ของเรามียีนจำนวนหลายพันยีนที่ให้ข้อมูลในการผลิตโปรตีนและเอนไซม์เฉพาะที่ทำให้กล้ามเนื้อกระดูกและเลือดซึ่งจะสนับสนุนการทำงานของร่างกายส่วนใหญ่เช่นการย่อยอาหารทำให้พลังงานและการเจริญเติบโต การเพาะเลี้ยงเซลล์เพทรี
วิธีการทำงานของยีนบำบัด
บางครั้งยีนทั้งหมดหรือบางส่วนมีข้อบกพร่องหรือหายไปตั้งแต่แรกเกิดหรือยีนสามารถเปลี่ยนหรือเปลี่ยนแปลงได้ในช่วงวัยผู้ใหญ่ การเปลี่ยนแปลงใด ๆ เหล่านี้อาจทำให้โปรตีนหยุดชะงักซึ่งอาจทำให้เกิดปัญหาสุขภาพหรือโรคได้
ในการบำบัดด้วยยีนนักวิทยาศาสตร์สามารถทำสิ่งต่างๆได้หลายอย่างขึ้นอยู่กับปัญหาที่มีอยู่ พวกเขาสามารถแทนที่ยีนที่ทำให้เกิดปัญหาทางการแพทย์กับโรคที่ไม่เพิ่มยีนเพื่อช่วยให้ร่างกายต่อสู้หรือรักษาโรคหรือปิดยีนที่ก่อให้เกิดปัญหาได้
เพื่อที่จะแทรกยีนใหม่เข้าไปในเซลล์โดยตรงนักวิทยาศาสตร์ใช้ยานพาหนะที่เรียกว่า "เวกเตอร์" ซึ่งได้รับการออกแบบทางพันธุกรรมเพื่อถ่ายทอดยีน
ไวรัสเช่นมีความสามารถในธรรมชาติในการส่งมอบสารพันธุกรรมเข้าไปในเซลล์ดังนั้นจึงสามารถใช้เป็นพาหะได้ ก่อนที่ไวรัสสามารถใช้เพื่อนำยีนบำบัดเข้าไปในเซลล์ของมนุษย์ได้อย่างไรก็ตามจะมีการปรับเปลี่ยนเพื่อขจัดความสามารถในการทำให้เกิดโรคติดเชื้อ
ยีนบำบัดสามารถใช้เพื่อปรับเปลี่ยนเซลล์ภายในหรือภายนอกร่างกาย เมื่อทำในร่างกายแพทย์จะฉีดเวกเตอร์ที่ถือยีนไว้ในส่วนของร่างกายที่มีเซลล์ที่มีข้อบกพร่อง
ในการบำบัดด้วยยีนที่ใช้ในการปรับเปลี่ยนเซลล์นอกร่างกายเลือดไขกระดูกหรือเนื้อเยื่ออื่นสามารถนำมาจากผู้ป่วยได้และสามารถแยกประเภทของเซลล์ออกได้ในห้องปฏิบัติการ เวกเตอร์ที่มียีนที่ต้องการถูกนำเข้าไปในเซลล์เหล่านี้ เซลล์จะถูกทิ้งไปคูณในห้องปฏิบัติการและจะถูกฉีดกลับเข้าไปในผู้ป่วยซึ่งพวกเขายังคงคูณและในที่สุดก็ให้ผลตามที่ต้องการ
ก่อนการบำบัดด้วยยีนสามารถไปอยู่ในตลาด ...
ก่อนที่ บริษัท จะสามารถทำการตลาดผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเพื่อใช้ในมนุษย์ผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดจะต้องได้รับการทดสอบเพื่อความปลอดภัยและประสิทธิผลเพื่อให้นักวิทยาศาสตร์ของ FDA สามารถพิจารณาว่าความเสี่ยงของการบำบัดเป็นที่ยอมรับได้หรือไม่โดยคำนึงถึงผลประโยชน์
ยีนบำบัดถือสัญญาที่จะเปลี่ยนยาและสร้างทางเลือกสำหรับผู้ป่วยที่อาศัยอยู่กับโรคที่ยากและแม้กระทั่งรักษาไม่หาย ในฐานะที่เป็นนักวิทยาศาสตร์อย่างต่อเนื่องเพื่อก้าวสู่ความสำเร็จในการบำบัดนี้ FDA มุ่งมั่นที่จะช่วยเร่งการพัฒนาโดยการทบทวนอย่างรวดเร็วของการรักษาที่แหวกแนวที่มีศักยภาพในการช่วยชีวิต
จาก https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm
